聚焦进博会罕见病领域创新药 [复制链接]

第五届中国国际进口博览会正在上海火热进行中，和往年一样，创新药品仍是医疗展区的“主角”。

本文主要就罕见病领域的药物做一个介绍，本次进博会，多款罕见病领域创新药物亮相。

赛诺菲公司首秀创新产品

款免疫炎症和罕见病领域产品

拓展中重度特应性皮炎新适应症至婴幼儿群体的达必妥（唯一覆盖全人群的特应性皮炎系统治疗药物），

中国首秀的Nexviazyme（新一代针对庞贝病的酶替代治疗）

Cablivi（全球首个获批的纳米抗体药物，也是首个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物）等

作为连续五年参展的“全勤生”，赛诺菲此次参展进博会的主题为公司使命——“追寻科学奇迹，焕发生命光彩”。展台上，来自免疫炎症及罕见病、疫苗、慢病和消费者保健等全产品领域的战略创新产品一同亮相，还有聚焦五大产品上演中国首秀。

武田制药新产品亮相

武田制药也携5款创新产品亮相武田罕见遗传与血液疾病领域专场发布会。

用于移植后抗巨细胞病毒（CMV）感染或疾病治疗的马立巴韦迎来“亚洲首秀”，“罕见出凝血创新药家族”全系列产品重磅亮相。

辉瑞罕见病项目

辉瑞制药，本次大会上以“科学致胜为爱护罕”为主题，致力于满足中国血友病患者和心衰特殊病因患者的未被满足需求。

会上，展示近二十款突破创新产品和医疗解决方案，覆盖肿瘤、疫苗、抗感染、炎症与免疫、罕见病五大治疗领域。其中包括备受瞩目的新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装（即PAXLOVID），以及全球首个具有快速溶解口腔崩解片剂型的CGRP受体拮抗剂瑞美吉泮（Rimegepant），这也是目前全球唯一获批可同时用于治疗和预防偏头痛的口服CGRP受体拮抗剂。

阿斯利康重磅首款罕见病药物

阿斯利康展出了其在国内罕见病领域的首个产品依库珠单抗注射液(英文名：EculizumabInjection，商品名：舒立瑞)。

依库珠单抗是阿斯利康在国内引进的首款罕见病药物，截至目前，已内获批了四种罕见病适应症：成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)、抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

此次亮相进博会也预示着这款药物即将在国内的正式落地。

雀巢：特医食品

雀巢汇聚来自全球16个国家的00多款畅销产品亮相，90余款产品首次进入中国市场。其中在特殊医学用途配方食品（以下简称“特医食品”）领域，雀巢带来了十余款产品。

罕见病诊疗指南（年版）指出特殊医学用途配方食品（FSMP）是多种先天性遗传代谢罕见病的主要治疗疗法。